Vitbok om läkemedel

Hälso- och sjukvården befinner sig i en tid av förändring, samtidigt som stora vetenskapliga framsteg sker bland annat inom läkemedelsområdet. Avancerade terapier och innovativa läkemedelsbehandlingar skapar nya möjligheter att stoppa, backa och bota sällsynta och svåra sjukdomar. Ändå är trösklarna för implementering och tillgängliggörande av dessa behandlingar till patienter i Sverige höga. Sverige är dock inte ensamt. Även andra länder runtom i världen står inför liknande utmaningar.

Region Västerbotten har genom nya godkända läkemedel för Skelleftesjukan konfronterats med dessa utmaningar och initierat ett mer systemgenomgripande arbete med tillgängliggörande av nya terapier på ett sätt som är långsiktigt hållbart för svensk hälso- och sjukvård. Arbetet sträcker sig därför längre än Skelleftesjukan. I denna vitbok presenteras ett implementerings- och betalarperspektiv på utmaningarna med tillgängliggörande, där Region Västerbotten redogör för hur systemet ser ut idag, vilka utmaningar som finns och hur Sverige kan ta ett kliv framåt vad gäller patienters tillgång på nya effektiva behandlingar. Rekommendationerna innehåller förslag på såväl kort sikt, mer direkta åtgärder, som ett mer långsiktigt koncept för tillgängliggörande till patienter.

Vitboken lyfter fem rekommendationsområden:

1) Ett regulatoriskt system som säkerställer tillgången på såväl äldre som nyare effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingsalternativ.

Ett fokusskifte från primärt marknadsgodkända kommersiella läkemedelsprodukter till en ökad mångfald bland effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingsalternativ för hälso- och sjukvården.

2) Ett adaptivt pris- och ersättningssystem för läkemedel som sänker trösklarna för implementering av nya terapier i klinisk vardag och tillgängliggörande till patienter med sällsynta och svåra sjukdomar.

Ett fokusskifte från antagen betalningsvilja till faktisk betalningsförmåga och pris-, värderings- och betalnings- och avtalsmodeller som justerar för osäkerhet som kommer med begränsade evidens och avsaknad av erfarenheter från läkemedelsanvändning i klinisk vardag.

3)  En statlig finansieringsmekanism för nya terapier för patienter med sällsynta och svåra sjukdomar som stimulerar tidig implementering och evidensgenerering från läkemedelsanvändning i klinisk vardag.

Ett fokusskifte från forskning, utveckling och innovation som genererar produkter och tjänster till nyttiggörande av forskning, utveckling och innovation i klinisk vardag och som kommer patienter tillgodo i praktiken.

4)  Ett nationellt grepp om förutsättningarna för att samla in, lagra, hantera, använda och dela tillförlitlig och relevant hälso-, vård- och kostnadsdata från läkemedelsanvändningen i Sverige

Ett fokusskifte från datainsamling för datainsamlingens skull till data som kan användas för forskning, utveckling, innovation och verksamhetsutveckling som gör hälso- och sjukvården bättre.

5) Ett gemensamt grepp mellan stat och region om horisontella prioriteringar – inklusive betydelsen av tidig implementering av nya terapier för patienter med sällsynta och svåra sjukdomar.

Ett fokusskifte från vertikala prioriteringar här och nu till horisontella prioriteringar utifrån behov, mål och nytta som bidrar till en långsiktigt hållbar hälso- och sjukvård, idag och i framtiden.

Region Västerbotten föreslår också en gemensam mission för Sverige: Att bidra till ökat tillgängliggörande av avancerade terapier och innovativa läkemedelsbehandlingar för patienter med sällsynta och svåra sjukdomar, på ett sätt som bidrar till evidensgenerering och som är långsiktigt hållbart för hälso- och sjukvården.

För att uppnå detta föreslår regionen ett koncept för Sverige som REAL WORLD LAB för tidig implementering av nya terapier i klinisk vardag. Tillsammans kan stat, regioner, företag samt akademi och patienter sänka trösklarna och röja hinder för tillgängliggörande i klinisk vardag och samtidigt bidra till kunskap, kompetens och evidensgenerering som möjliggör en skalbar implementering av nya effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingsalternativ.

Som en tidig brukare (”early adopter”) av nya terapier för sällsynta och svåra sjukdomar kan Sverige vara i frontlinjen och påverka det paradigmskifte som sker inom läkemedelsområdet. Det innebär en möjlighet att stoppa, backa och bota sjukdomar för patienter som tidigare inte haft tillfredsställande behandlingsalternativ. Region Västerbotten menar att en gemensam nationell satsning för Sverige som REAL WORLD LAB skulle kunna hjälpa Sverige att skifta från möjlighet till verklighet på läkemedelsområdet. Det skulle också attrahera investeringar i forskning och utveckling inom området, stimulera tillväxt och konkurrenskraft, och stärka Sveriges position som life science-nation.